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2020年3月5日木曜日

網膜色素変性症の遺伝子治療OHSUとFDA認可!

OHSU眼科のケーシーアイ眼科専門研究施設で網膜色素変性症(RPE65)の遺伝子治療がアメリカ連邦薬事法から許可を得ました!
この症状は失明する疾患の大きな3つの内の一つとなります。

子供から大人まで、発症するタイミングは個人差があります。
杆体細胞というのが異常であると光を読み取るデータ処理する機能が低下していき、視野も狭くなり、其の内すべての光を失ってしまいます。

遺伝子治療が認可されるまでは、治療法はなく、ビタミン剤などで対処していたようです。

スパーク社が開発したLUXTURNA遺伝子治療薬が世界で初めての認可された網膜色素変性症用の治療薬となります。
ウイルスを使って、遺伝子を操作する物質を眼球直接に投与し、修復するDNAを直接埋め込む療法です。
治験データでは12人中、11人の視力が大幅に改善されたようです。

第3治験のデータでは治療成功率が93%となっています。

生後12か月以下の赤ちゃんには治療はお勧めされていないようです。

OHSU、ケーシーアイ病院ではこの治療はすでに実地されていますが、コストの問題があります。
現在この遺伝子操作薬は両目で$850,000という莫大なコストとなっています。OHSUへの手術代などは想定で~$50,000ぐらいになると思います。
想定総額~$900,000 (~1億円)ぐらいのコストになります。

新たなな情報を入手したときに、また網膜色素変性症に関して更新致します。

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